FDA рассматривает отзыв Elevidys
Американский регулятор всерьез задумался об отзыве с рынка препарата Elevidys — первой одобренной в США генотерапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Поводом стало сообщение о третьем летальном исходе после применения одного из препаратов Sarepta Therapeutics, разработанных на той же вирусной платформе.
Первые тревожные сигналы появились в марте, когда компания сообщила о смерти пациента после лечения Elevidys. Причина — острая печеночная недостаточность, и связь с препаратом тогда исключить не удалось. В июне стало известно о втором случае смерти — снова у подростка, получавшего лечение. После этого Sarepta сделала Elevidys доступным только для амбулаторных пациентов и обратилась в FDA с предложением использовать иммунодепрессанты для снижения риска токсичности.
Теперь ситуация стала серьезнее. На прошлой неделе стало известно о третьем пациенте, скончавшемся после введения экспериментальной генотерапии для другой формы мышечной дистрофии — поясно-конечностной. Хотя этот препарат не относится напрямую к Elevidys, обе разработки используют одинаковую вирусную платформу, которая уже связывается с гепатотоксичностью.
FDA официально подтвердило, что «внимательно рассматривает возможность отзыва Elevidys», и попросило компанию добровольно приостановить отгрузки не только для неамбулаторных пациентов. Sarepta пока не дала комментариев. Зато рынок отреагировал моментально: акции компании за 1 день упали на 35%, а отраслевой индекс XBI — почти на 2%.
Elevidys получил ускоренное одобрение FDA в июне 2023 года и сразу стал одним из самых дорогих препаратов в мире — $3,2 млн за однократное введение. Изначально терапия предназначалась только для детей 4–5 лет, способных ходить, но в 2024 году разрешение расширили на всех пациентов старше 4 лет.
Одобрение Elevidys с самого начала было спорным: экс-директор центра биопрепаратов FDA Питер Маркс лично утвердил препарат вопреки мнению профильных экспертов агентства. Его преемник Винай Прасад уже критиковал это решение, называя его «фатальным поворотом». И сейчас FDA не только расследует случаи смерти, но и пересматривает всю стратегию одобрения генной терапии.