Клеточная и генная терапия — третья волна лекарственных средств
Клеточную и генную терапию можно рассматривать как третью волну лекарственных средств после низкомолекулярных соединений (трилациклиб от #GTHX,) и белковых биотехнологических препаратов («коктейль» антител от #REGN). У каждого из этих «поколений» лекарств есть свои плюсы и минусы, поэтому сейчас они успешно сосуществуют и даже комбинируются (например, витамин С плюс интерферон в лечении гриппа).
Так, низкомолекулярные препараты относительно просты с точки зрения контроля производства, часто принимаются перорально или даже накожно (салициловая мазь), лучше распределяются в ткани за счет небольшого размера молекулы, но они, зачастую, не так избирательны, слишком быстро выводятся из организма и нередко обладают токсическим воздействием на печень (частый прием таблеток парацетамола).
Антитела и другие белковые структуры (гормональные, ферментные препараты и пр.) куда более специфичны, но процесс их производства гораздо сложнее, стандартизация так же является актуальной проблемой. Биодоступность у таких препаратов существенно ниже (Улучшить ее помогают #HALO Или #LGND) и часто они не способны преодолевать гематоэнцефалический барьер (см. видео по кнопке).
Уверен, про наше время историки медицины через сотню лет будут писать, как о переходном периоде к Медицине 2.0. «Скальпель» в руках фармаколога вот-вот будет заменен на жидкого терминатора, который будет сам искать в организме больного враждебную Сару Конор и уничтожать ее на клеточном уровне целиком, а не только оставлять на ней порезы.
Создать рабочий инструмент генной терапии очень не просто — только вдумайтесь, необходимо внести нужные изменение в структуру ДНК живой клетки в пробирке так, чтобы она смогла после этого успешно размножиться и сторонние последовательности нуклеотидов ее генома остались целы. Все это на невидимом глазу клеточном уровне, плюс некоторые компании берутся провернуть это внутри организма (in vivo). Болезненные неудачи не так давно уже нанесли сокрушительный удар по Котировкам генетиков #SRPT или #BLUE — другие препараты на ранних стадиях КИ так же могут быть выкошены единичной побочкой.
Идея забора у доноров стволовых клеток, их последующая модификация и введению полученного материала в организм больного будоражит умы ученых уже не первое десятилетие, однако развитие технологии идет маленькими шажками — риск оступиться здесь очень велик. Плюрипотентные стволовые клетки выделяют из пуповинной крови, они обладают неограниченным потенциалом деления и теоретически могут дифференцироваться в клетки любого типа. Однако для них характерен ряд недостатков — существует риск образования опухолей, не решена этическая проблема получения материала из эмбрионов, а также присутствует риск генетической нестабильности. Сейчас основной прогресс достигнут в лечении рака крови т. к. стало возможно использовать гемопоэтическими (кроветворные) стволовые клетки костного мозга cамого больного (#IOVA) или здоровых доноров (#ALLO), забор которых относительно прост. К солидным, плотным опухолям куда сложнее подобраться в виду особенностей их строения и собственных «терминаторов» на страже их роста. Надеюсь, это лишь вопрос времени❗