В России может появиться первый препарат для генной терапии гемофилии

Препарат компании Biocad прошел 1-ю и 2-ю фазы исследования и показал хорошие результаты: уже на минимальной дозе у большинства пациентов факторы свертываемости крови повышались в 50 раз. В нескольких российских клиниках уже началась 3-я фаза.

«Если испытания закончатся успешно, мы получим не просто первый в стране препарат для генной терапии гемофилии, но международно значимый продукт, — объясняет Надежда Зозуля. — Подобные работы ведутся в разных странах, но пока в мире зарегистрировано только 3 таких лекарства. Разработка Biocad кажется очень перспективной, она радикально улучшит качество жизни людей с гемофилией».

С помощью генной терапии организм «учат» самостоятельно вырабатывать факторы свертываемости. Первый подобный препарат, валоктокоген роксапарвовека («Роктавиан»), прошел регистрацию в Европе в 2022 году. В 2023 году Biocad получила разрешение от Минздрава на клинисследования собственного препарата для генной терапии гемофилии. Объем инвестиций составил 1 млрд рублей.

Генная терапия — прорыв в лечении гемофилии. Классическое лечение — внутривенное введение белков, отвечающих за свертываемость крови.

«Препараты нужно получать в большом количестве и постоянно, жизнь больного проходит в постоянных походах в клинику», — объясняет Надежда Зозуля.

Гемофилия — редкое наследственное заболевание, которое сцеплено с X-хромосомой: женщины — носители, а больные в 99% случаев мужчины.

«Ошибочно думать, что гемофилия — это когда человек истекает кровью и умирает от одной царапины, — комментирует Надежда Зозуля. — Болезнь бывает разной степени тяжести, и наибольшую опасность представляют скрытые кровотечения вследствие даже незначительных травм».

У людей с гемофилией снижается активность, продолжительность жизни, любая операция может стать смертельной.